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Salute

Recordati paga 1 miliardo per farmaco contro malattia rara

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Recordati ha siglato un accordo con Sanofi per l’acquisizione dei diritti globali di Enjaymo (sutimlimab), un farmaco biologico che è l’unico prodotto approvato mirato per il trattamento della malattia dell’agglutinina fredda (Cad), una rara patologia linfoproliferativa delle cellule B. Recordati effettuerà un pagamento up-front di 825 milioni di dollari e pagamenti aggiuntivi legati a traguardi commerciali fino a 250 milioni, se i ricavi netti raggiungeranno determinate soglie pari o al di sopra delle aspettative di picco di vendite totali annue. In totale sono oltre 1 miliardo. Si prevede che l’operazione si concluderà entro la fine del 2024. L’operazione sarà finanziata con liquidità esistente e nuovi finanziamenti bancari già definiti. Rob Koremans, amministratore delegato di Recordati, ha spiegato che “questa operazione è coerente con la nostra strategia, riafferma il nostro impegno nel segmento malattie rare ed è complementare al nostro portafoglio oncologico, in particolare con Sylvant. Enjaymo espande ulteriormente la nostra presenza nel segmento malattie rare negli Stati Uniti, in Giappone ed in Europa, e contribuirà positivamente sia ai nostri ricavi che ai nostri utili”. Il farmaco ha generato ricavi di circa 100 milioni di euro negli ultimi dodici mesi fino ad agosto 2024 e si prevede che genererà ricavi superiori a 150 milioni di euro nel 2025, con un potenziale picco di vendite totali annue pari a 250-300 milioni di euro, più del doppio dei livelli attuali.

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Salute

Farmaco contro il virus sinciziale, le Regioni sollecitano Aifa e Ministero: il farmaco non basta

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Le Regioni italiane lanciano l’allarme sulla disponibilità del farmaco preventivo per le infezioni respiratorie da virus sinciziale, sollecitando una rapida azione da parte di Aifa e del Ministero della Salute per rendere il trattamento disponibile in fascia A, a carico del Servizio Sanitario Nazionale. Il farmaco in questione, l’anticorpo monoclonale Nirsevimab-Beyfortus, è particolarmente urgente dato l’avvicinarsi della stagione epidemica che va da ottobre a marzo, e la carenza di dosi rischia di creare gravi disparità territoriali.

L’appello delle Regioni

L’assessore emiliano-romagnolo Raffaele Donini, in qualità di coordinatore della Commissione Salute della Conferenza delle Regioni, ha inviato una lettera al ministro della Salute Orazio Schillaci e all’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) lo scorso 30 settembre, chiedendo di accelerare il processo per garantire la distribuzione del farmaco. Donini ha sottolineato il rischio di “grave sperequazione” tra le Regioni, poiché alcune hanno già garantito dosi sufficienti per una campagna vaccinale universale, mentre altre non riescono neanche a proteggere i pazienti fragili.

Nirsevimab-Beyfortus: una svolta nella prevenzione

Il virus respiratorio sinciziale (VRS) è una delle principali cause di bronchiolite nei neonati, con oltre 100.000 decessi di bambini sotto i 5 anni nel mondo ogni anno. Il Nirsevimab-Beyfortus ha dimostrato un’efficacia del 90% nella prevenzione delle ospedalizzazioni causate dal virus. Il Ministero della Salute ha annunciato l’intenzione di rendere disponibile gratuitamente il farmaco per tutti i neonati, ma le Regioni chiedono che venga inserito nel calendario delle immunizzazioni, per consentire un accesso gratuito e universale.

Le difficoltà di approvvigionamento e il ruolo di Sanofi

La società farmaceutica Sanofi, produttrice del farmaco, ha fatto sapere di aver riservato per l’Italia dosi sufficienti a coprire circa il 75% della popolazione neonatale. Tuttavia, l’azienda ha dichiarato di non poter partecipare alle gare regionali di acquisto in atto o che saranno indette nelle prossime settimane, nonostante stia lavorando per aumentare le scorte. Questo crea un’ulteriore complicazione per le Regioni che non hanno ancora garantito le dosi necessarie.

La richiesta di una soluzione rapida

Le Regioni, preoccupate per l’imminente fase epidemica, chiedono ad Aifa di attivare una negoziazione accelerata per l’inserimento del farmaco in fascia A, rendendolo accessibile su tutto il territorio nazionale. Se ciò non fosse possibile, propongono di rendere rimborsabili i farmaci di fascia C acquistati dagli enti del SSN per far fronte a esigenze di salute pubblica.

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Malattie neurologiche complesse, nuove prospettive terapeutiche con Neuromed

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Il contributo del Neuromed all’11° Congresso Internazionale sui Recettori Metabotropici del Glutammato (mGlu)
Il Laboratorio di Neurofarmacologia presenta studi innovativi al congresso mGlu, con nuove prospettive terapeutiche per malattie neurologiche complesse.

L’I.R.C.C.S. Neuromed di Pozzilli, patrocinatore dell’evento, ha dato un contributo fondamentale all’11° Congresso Internazionale sui Recettori Metabotropici del Glutammato (mGlu), tenutosi a Taormina dal 1 al 3 ottobre. Questo Congresso riunisce esperti da tutto il mondo per discutere le nuove frontiere terapeutiche legate ai recettori mGlu, cruciali per la trasmissione dei segnali nel sistema nervoso centrale e per lo studio di patologie come il Parkinson, l’Alzheimer, la schizofrenia ed altre.

 

Professor Giuseppe Battaglia

La presentazione orale del professor Giuseppe Battaglia, del Laboratorio di Neurofarmacologia del Neuromed ha esplorato il ruolo del recettore mGlu3 nella vulnerabilità dei neuroni nigro-striatali al danno tossico e la sua associazione genetica con i sintomi motori e non motori del Parkinson. Questo studio ha importanti implicazioni per il potenziale uso terapeutico del recettore mGlu3 nel contrastare i danni neuronali nel Parkinson, evidenziando come il recettore possa influenzare i meccanismi di protezione neuronale.

Altri ricercatori del Laboratorio di Neurofarmacologia del Neuromed partecipano con poster che affrontano diversi aspetti del ruolo dei recettori mGlu nelle malattie neurologiche:

Carla Busceti ha presentato uno studio sui recettori mGlu2 e mGlu3, mostrando come essi influenzino le risposte del cervello alle metanfetamine. I risultati suggeriscono che i farmaci che agiscono su questi recettori potrebbero aiutare a trattare la dipendenza da metanfetamine e i danni cerebrali che essa provoca​.

Luisa Di Menna ha presentato un poster che, sulla linea dei risultati presentati da Battaglia, approfondisce il ruolo del recettore mGlu3 nella malattia di Parkinson. In particolare, lo studio mostra come alcune varianti genetiche del gene GRM3 possano influenzare la gravità dei sintomi motori e cognitivi nei pazienti affetti da questa patologia, oltre alla capacità dei neuroni di adattarsi​.

il gruppo di Neurofarmacologia a Taormina

Roxana Paula Ginerete ha illustrato l’efficacia antipsicotica dell’acido cinnabarinico e dell’acido 3-idrossiantranilico in modelli preclinici di schizofrenia. Questi composti hanno mostrato la capacità di migliorare i sintomi comportamentali legati alla schizofrenia, suggerendo un possibile nuovo approccio terapeutico per questa malattia complessa.

Giada Mascio ha discusso il ruolo delle reti perineuronali, strutture che circondano i neuroni, nel modulare la soglia del dolore in modelli di dolore neuropatico, offrendo nuove intuizioni sui meccanismi che sottendono il dolore cronico e aprendo la strada a nuovi possibili interventi terapeutici​.

Federica Mastroiacovo ha presentato uno studio sull’uso di farmaci attivati dalla luce per identificare il sito d’azione degli antagonisti dei recettori mGlu5 nel miglioramento del recupero funzionale post-ictus. Questo approccio innovativo potrebbe aprire nuove strade per migliorare il recupero dei pazienti colpiti da ictus.

Il poster di Laura Norma, dottoranda presso il Neuromed, ha investigato il potenziale ruolo dei recettori mGlu, in particolare il 7, in relazione alla vitalità cellulare in linee cellulari di leucemia mieloide acuta.

Serena Notartomaso ha illustrato uno studio sull’uso di farmaci attivati dalla luce per bloccare i recettori mGlu5, dimostrando come questi recettori controllino la percezione del dolore. Lo studio ha evidenziato nuovi modi per migliorare l’efficacia dei trattamenti contro il dolore cronico​

Rosamaria Orlando ha esposto uno studio sul ruolo dei recettori mGlu5 nella formazione della mielina, un processo essenziale per il corretto funzionamento del sistema nervoso. L’assenza di questi recettori sembra compromettere la maturazione delle cellule che producono mielina, con implicazioni per malattie come la sclerosi multipla​.

l’intervento del professor Diego Centonze

Il congresso ha visto anche la partecipazione del professor Diego Centonze, Responsabile dell’Unità di Neurologia del Neuromed, che ha tenuto una presentazione sul coinvolgimento dei recettori del glutammato nei processi infiammatori che colpiscono le sinapsi nei pazienti con sclerosi multipla.

Il professor Ferdinando Nicoletti, responsabile del Laboratorio di Neurofarmacologia del Neuromed e professore ordinario di Farmacologia all’Università Sapienza di Roma, ha commentato: “Questo congresso rappresenta un momento cruciale per condividere le scoperte più recenti nel campo dei recettori metabotropici del glutammato. L’obiettivo è tradurre le ricerche di base in nuove prospettive terapeutiche, per migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da malattie neurologiche complesse. Le collaborazioni internazionali che si stanno sviluppando in questi giorni rappresentano una grande opportunità per portare avanti ricerche innovative e di frontiera”.

Anche a Taormina, l’I.R.C.C.S. Neuromed si conferma un punto di riferimento a livello internazionale per la ricerca scientifica e la terapia delle malattie neurologiche e psichiatriche, contribuendo con studi di altissimo livello in ambito clinico e preclinico.

I recettori mGlu
Sono proteine inserite nella membrana cellulare che rispondono all’acido glutammico, il principale neurotrasmettitore eccitatorio del Sistema Nervoso Centrale. Non solo rappresenta uno dei responsabili del trasferimento dell’informazione tra cellule nervose ma e anche coinvolto in quei meccanismi cosiddetti di “plasticità sinaptica”, in altri termini la capacità che le connessioni tra un neurone e l’altro hanno di adattarsi all’ambiente, la base dei meccanismi di apprendimento e memoria. In particolare, l’acido glutammico interagisce con due categorie di recettori di membrana: i recettori “ionotropici”, che formano canali ionici e permettono il passaggio degli ioni sodio e degli ioni calcio dallo spazio extracellulare all’interno della cellula nervosa, e i recettori mGlu, che operano mediante meccanismi biochimici complessi (denominati meccanismi di trasduzione del segnale).

 

L’IRCCS Neuromed
L’Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) Neuromed di Pozzilli (IS) rappresenta un punto di riferimento a livello italiano ed internazionale per la ricerca e la terapia nel campo delle malattie che colpiscono il sistema nervoso e quello vascolare. Un centro in cui i medici, i ricercatori, il personale e gli stessi pazienti formano un’alleanza rivolta a garantire il miglior livello di assistenza possibile e cure all’avanguardia, guidate dagli sviluppi scientifici più avanzati.

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Salute

La prima Google Map completa del cervello adulto

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Ottenuta la prima mappa completa di un cervello adulto con tutte le sue connessioni, neurone per neurone: realizzata grazie all’intelligenza artificiale, mostra il ‘cablaggio’ del cervello del moscerino della frutta che, pur essendo molto più semplice di quello umano, è comunque formato da 140mila neuroni con oltre 50 milioni di sinapsi ed è in grado di svolgere funzioni complesse, tanto da essere utilizzato in tutto il mondo come modello di studio nella ricerca biomedica. Questo risultato cruciale per le neuroscienze, al quale la rivista Nature dedica la copertina, si deve al consorzio di ricerca FlyWire, guidato dall’Università di Princeton e composto da quasi 300 ricercatori di 76 laboratori di tutto il mondo.

“E’ come una Google Maps per i cervelli”, osserva Philipp Schlegel, uno degli autori dello studio che lavora presso il Laboratorio di Biologia Molecolare del Medical Research Council britannico. “Avere un diagramma delle connessioni tra i neuroni è come sapere quali strutture nelle immagini satellitari della Terra corrispondono a strade ed edifici. Annotare i neuroni è come aggiungere alla mappa i nomi di strade e città, autobus, orari di apertura dei negozi, numeri di telefono, recensioni e quant’altro: servono entrambi perché sia ;;davvero utile”.

Questa è la prima volta che viene realizzata la mappa completa delle connessioni (connettoma) di un cervello adulto di un animale in grado di camminare e vedere. In precedenza era stato ottenuto il connettoma di cervelli molto più piccoli, come quello della larva del moscerino della frutta (che ha 3.016 neuroni) e quello del verme nematode (con 302 neuroni). I ricercatori del consorzio FlyWire sono riusciti a compiere questo balzo in avanti grazie all’intelligenza artificiale, con cui hanno analizzato oltre 100 terabyte di dati ottenuti scansionando al microscopio elettronico il cervello di una femmina di moscerino della frutta (Drosophila melanogaster), tagliato in settemila fettine ciascuna spessa solo 40 nanometri.

“Questa enorme mole di dati era già stata pubblicata da alcuni anni, ma nessuno era stato in grado di usarla per estrarre informazioni utili sul cervello: ora è diventato possibile perché abbiamo finalmente gli strumenti di bioinformatica per farlo”, spiega Albrecht Haase, professore associato del dipartimento di Fisica e del Centro Interdipartimentale Mente/Cervello (Cimec) dell’Università di Trento. “Siccome l’intelligenza artificiale commette ancora molti errori su set di dati così imponenti – prosegue l’esperto – i ricercatori del consorzio FlyWire hanno pensato di verificare i risultati ottenuti sottoponendoli al controllo manuale non solo di neuroscienziati esperti ma anche di cittadini comuni che, iscrivendosi alla piattaforma online ‘EyeWire’, contribuiscono alla mappatura del cervello giocando con i neuroni e seguendo le loro connessioni come in un labirinto”.

Questa strategia, applicata a 21 milioni di immagini del cervello del moscerino, ha permesso di identificare più di 8.400 tipi di cellule, di cui 4.581 sconosciuti finora. Si è inoltre scoperto che lo 0,5% dei neuroni presenta variazioni dello sviluppo che possono causare un cablaggio errato delle connessioni. “Questi risultati hanno due importanti ricadute”, sottolinea Haase. “Per prima cosa, ci dicono tutto della morfologia del cervello della Drosophila, che da 60 anni è il modello di studio più utilizzato nel campo delle neuroscienze. In secondo luogo, gettano le basi per applicare questi metodi di indagine e analisi dei dati a cervelli più complessi: mi riferisco ad esempio a quello del topo, mentre credo sia ancora troppo presto per pensare di mappare il cervello umano”.

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